“做藥就像玩高空拋環(huán)一樣，需要在活性、選擇性、可成藥性、代謝、安全性之間找到平衡。在找到平衡的路上，不計其數(shù)的臨床前研究和臨床試驗折戟沉沙，幾百億美金打了水漂也是常態(tài)。”這是業(yè)內(nèi)對新藥研發(fā)市場的描述。
藥物研發(fā)是一個昂貴、漫長、復(fù)雜又充滿風險和不確定性的旅程。站在今天回望近兩百年的藥物研發(fā)歷史，基礎(chǔ)是工具手段的創(chuàng)新和效率的提升，關(guān)鍵是對生命過程的認識和對疾病的理解。當然，這一切核心的驅(qū)動力，是人類對永生的渴望。
而隨著美國fda對藥品管理法規(guī)的不斷完善，藥物從研究開始到上市銷售成為一項高技術(shù)、高風險、高投入和長周期的復(fù)雜系統(tǒng)工程，為制藥企業(yè)帶來費用和時間上的雙重壓力。
以化學新藥為例，藥物研發(fā)主要包括化合物研究、臨床前研究、臨床試驗申請與批準、臨床研究、藥品注冊申請與審批以及上市后持續(xù)研究等一些列工作。
另據(jù)harriswilliamsmiddlemarket統(tǒng)計，在藥物研發(fā)過程中，進入藥物研發(fā)管道的5000至10000個先導(dǎo)化合物中，平均只有250個能夠進入臨床，平均只有1個能終獲得監(jiān)管部門的新藥批準，大量前期研發(fā)工作會以失敗告終。
而由于藥物研發(fā)的過程日益復(fù)雜，藥物研發(fā)投入不斷攀升;由于監(jiān)管日益嚴格與疾病復(fù)雜化，藥物研發(fā)成功率不斷降低，增加了無謂的成本損失，共同造成制藥企業(yè)費用成本持續(xù)升高。
日前，iqvia人類數(shù)據(jù)科學研究所發(fā)布了一份題為《不斷變化的研發(fā)前景：創(chuàng)新、變革的動力和臨床試驗產(chǎn)出率的演變》的報告。
報告指出，在2018年獲批藥物中，27%用于治療癌癥及其癥狀，20%用于治療傳染病。2018年fda批準的59種藥物中，16種針對癌癥，12種針對傳染病，12種針對罕見病。
此外，報告還提供了大量背景數(shù)據(jù)。例如，平均每種藥物從申請到上市需要13.6年。這比2016年和2017年的平均速度快了兩年。fda正在加快審批過程，超過70%的新藥通過優(yōu)先審查、加速批準、快速通道或突破性療法等途徑來加快審批過程。
報告還指出：“一種藥物從臨床1期到研發(fā)結(jié)束的平均開發(fā)時間在過去10年里增加了26%，2018年增加了6個月，達到12.5年。2018年，從臨床1期試驗到監(jiān)管提交階段的綜合成功率(根據(jù)藥物成功進展到下一階段開發(fā)的百分比)下降到11.4%。”
對此，業(yè)內(nèi)人士表示，能趟過九死一生并終成藥的幸運分子鳳毛麟角，成功率只有3%是生命賭局必須面對的殘酷現(xiàn)實。這也能解釋為什么原創(chuàng)新藥很貴——一款藥的成本，不僅是它自己的成本，還包含了所有失敗嘗試的成本疊加。許多藥定到天價，比如說100萬美金一個療程，原因在此。
另外，報告還公布了目前新藥研發(fā)的幾個主要趨勢：包括數(shù)字健康和移動技術(shù);更加注重病人報告的結(jié)果，使用真實世界數(shù)據(jù)(rwd);預(yù)測分析和人工智能;新一代生物療法和靶向療法;更多的生物標志物測試;監(jiān)管格局的變化;預(yù)先篩選病人的可用工具和直接招募病人的情況。