日前，iqvia列出了非腫瘤罕見病藥物生產(chǎn)企業(yè)，以及其在美國(guó)和中國(guó)已上市罕見病藥物數(shù)量和適應(yīng)癥藥物數(shù)量的情況。
武田
武田在美國(guó)已上市罕見病藥品數(shù)量18，已獲批罕見病適應(yīng)癥數(shù)量18;在中國(guó)已上市罕見病藥物數(shù)量1，已獲批罕見病適應(yīng)癥數(shù)量1。
武田大中華區(qū)總裁單國(guó)洪先生表示，武田已經(jīng)完成對(duì)罕見病制藥公司夏爾的收購。“現(xiàn)有的罕見病種類已接近7000種，但在中國(guó)，只有5%的患者有藥可治。”單國(guó)洪先生認(rèn)為，我國(guó)的罕見病事業(yè)依然存在非常多挑戰(zhàn)。中國(guó)有超過幾千萬的罕見病人群有著迫切的需要，這是要面對(duì)的新的、重大的、長(zhǎng)時(shí)間的問題。
瑞頌
瑞頌在美國(guó)已上市罕見病藥品數(shù)量4;已獲批罕見病數(shù)量6;在中國(guó)已上市罕見病數(shù)量1，已獲批罕見病適應(yīng)癥數(shù)量1。
alexion(瑞頌)的單抗新藥， ultomiris(ravulizumab)用于陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿 (pnh)。phn是一種罕見的、危及生命的血液病。此前，alexion的soliris已經(jīng)獲批，治療phn。如今，新的單抗藥將改變pnh患者的治療方式，fda表示說。
而且，ultomiris大大增加了用藥便利性—只需要每八周服用一次，而目前用于pnh的藥物則必須每?jī)芍芊靡淮巍?br>諾華
諾華在美國(guó)已上市罕見病藥品數(shù)量6，已獲批罕見病數(shù)量7;在中國(guó)已上市罕見病數(shù)量5，已獲批罕見病適應(yīng)癥數(shù)量5。
根據(jù)*藥品審評(píng)中心(cde)網(wǎng)站的公示，諾華公司開發(fā)的西尼莫德片(siponimod)擬納入優(yōu)先審評(píng)。實(shí)際上，今年3月，美國(guó)fda宣布批準(zhǔn)該藥上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥(rms)成年患者，其中包括復(fù)發(fā)緩解型(relapsing-remitting)疾病和活躍的繼發(fā)進(jìn)展型疾病(active spms)。
多發(fā)性硬化癥(ms)是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘，導(dǎo)致大腦與身體其它部位的信息交流受阻。大多數(shù)患者在20-40歲之間次出現(xiàn)癥狀。
賽諾菲
賽諾菲在美國(guó)已上市罕見病藥物數(shù)量7，已獲批罕見病數(shù)量7;在中國(guó)已上市罕見病數(shù)量4，已獲批罕見病適應(yīng)癥數(shù)量4。
法國(guó)藥企賽諾菲去年剛剛收購了ablynx，今年就獲收獲新藥獲批，可謂水到渠成，名利雙收。ablynx的主打新藥是cablivi(caplacizumab)，治療后天性血栓性血小板減少紫瘢癥(attp)，賽諾菲出價(jià)39億歐(約合48億美元)。這個(gè)新藥2月6日正式獲得美國(guó)fda新藥批準(zhǔn)，治療這種罕見的血液凝血障礙。
此外，賽諾菲還在2018年初以116億美元收購了bioverativ。這個(gè)藥企專攻血友病。其主打新藥包括：治療血友病a型的凝血八因子新藥eloctate ，以及治療血友病b型的凝血九因子新藥，alprolix。
羅氏
羅氏在美國(guó)已上市罕見病藥物數(shù)量5，已獲批罕見病數(shù)量5;在中國(guó)已上市罕見病數(shù)量4，已獲批罕見病適應(yīng)癥數(shù)量4。
近年來，在政策的鼓勵(lì)下，罕見病藥物研發(fā)、診治規(guī)范和患者關(guān)懷越發(fā)受到重視。作為個(gè)體化醫(yī)療的倡導(dǎo)者和者，羅氏制藥也已開始積極將個(gè)體化醫(yī)療的理念引入罕見病新藥的研發(fā)之中，并有望將其成果加速引進(jìn)中國(guó)并惠及廣大中國(guó)罕見病患者。